PreviousKelsey continúa en remisión tras recibir un innovador tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda del lactante
El cáncer infantil es, afortunadamente, poco frecuente, y la leucemia del lactante es aún más infrecuente: cada año se diagnostican alrededor de 90 casos en Estados Unidos.
Por eso transcurrieron varios meses antes de que a Kelsey, que ahora tiene dos años y medio, le diagnosticaran leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Los padres de Kelsey contaron que un día, al regresar del trabajo, notaron que Kelsey, de 11 meses, tenía lo que parecía un moretón en la frente. Cuando no mejoró, llevaron a Kelsey a su pediatra, quien recomendó hielo. El bulto siguió creciendo y, tras varias consultas más con su pediatra, finalmente fue derivada al Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford.
Para ese momento, Kelsey ya había cumplido 1 año y el bulto tenía aproximadamente el tamaño de una pelota de golf. Una biopsia confirmó que Kelsey tenía LLA.
“Cuando nos dijeron que Kelsey tenía cáncer, fue difícil de asimilar porque no sabíamos qué iba a pasar, cómo la iban a tratar ni cuánto tiempo duraría el tratamiento”, contó su padre por medio de un intérprete.
Fue entonces cuando la familia conoció a la Dra. Tanja Gruber, una experta reconocida internacionalmente en la LLA del lactante. La Dra. Gruber y el equipo de su laboratorio han dedicado años al desarrollo de un nuevo tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda (LLA) del lactante, una enfermedad cuya tasa de supervivencia a cinco años ha sido tradicionalmente de apenas entre el 35 % y el 50 %, muy por debajo de la tasa de curación del 95 % observada en niños mayores con LLA.
El tratamiento de la Dra. Gruber se llama TINI (Tratamiento Total para Lactantes con Leucemia Linfoblástica Aguda). En el primer ensayo clínico que probó este nuevo enfoque, TINI I, se utilizaron dos medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), pero que nunca se habían usado para tratar a lactantes con LLA.
“Partimos de una colección de fármacos, todos aprobados por la FDA, y analizamos muestras de pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) del lactante para identificar a cuáles de esos medicamentos respondían”, explicó la Dra. Gruber. “Analizamos más de 1,300 medicamentos aprobados por la FDA, y dos clases de medicamentos destacaron por encima de las demás”.
El primero fue un inhibidor del proteasoma. Los proteasomas son como pequeños centros de reciclaje dentro de la célula: descomponen las proteínas y reutilizan los componentes resultantes para fabricar nuevas proteínas. Los inhibidores del proteasoma impiden que la célula continúe descomponiendo proteínas. Como consecuencia, la célula cancerosa termina muriendo porque se llena de proteínas viejas y ya no dispone de los componentes necesarios para producir nuevas proteínas.
El otro medicamento es un inhibidor de la histona desacetilasa, que hace que el ADN en las células se desenrolle y puede desencadenar la muerte de las células cancerosas.
“Estos dos tipos de medicamentos eran muy eficaces contra la LLA del lactante, pero no se estaban utilizando en los regímenes estándar de quimioterapia”, dijo la Dra. Gruber. “El tratamiento estándar en ese momento era usar la misma quimioterapia que se administra a los niños mayores con LLA, pero esos medicamentos no eran lo suficientemente activos contra las células de LLA del lactante, por lo que hubo muchas recaídas. TINI pudo reducir mucho más la carga de la enfermedad y lograr que los pacientes entraran en remisión”.
Ahora, la Dra. Gruber tiene como objetivo mejorar TINI I con un nuevo ensayo, TINI II.
TINI II combina el esquema de quimioterapia de base de TINI, que incluye un inhibidor del proteasoma y un inhibidor de la histona desacetilasa, con otro medicamento llamado blinatumomab. El blinatumomab actúa como un puente, al acercar las células inmunitarias sanas (linfocitos T) a las células cancerosas para que el sistema inmunitario del paciente pueda destruir el cáncer.
El blinatumomab se evaluó por primera vez por el Consorcio Interfant, un grupo internacional de médicos e investigadores dedicados al tratamiento y estudio de la leucemia del lactante. Los resultados del estudio de este grupo mostraron una reducción de aproximadamente el 50 % en el número de niños que aún presentaban leucemia detectable al final de un ciclo de blinatumomab.
“Confío en que la combinación de estos dos nuevos enfoques en TINI II ofrecerá resultados aún mejores que TINI I”, afirmó la Dra. Gruber. “Cuando se usan ambos, se reduce el riesgo de que se desarrolle resistencia al blinatumomab: el blinatumomab funciona mejor cuando hay menor carga de enfermedad residual que eliminar”.
Los lactantes de alto riesgo en el estudio también recibirán un nuevo medicamento llamado inhibidor de menina que ataca directamente las células de leucemia infantil. TINI II es el único estudio del mundo que administra inhibidores de la menina a lactantes con diagnóstico reciente y alto riesgo de recaída.
Cuando llegó al Hospital Infantil Packard, Kelsey ya había cumplido 12 meses, por lo que superaba el límite de edad establecido para participar en el ensayo clínico TINI II. Pero como la Dra. Gruber sabía que los síntomas de LLA de Kelsey habían comenzado antes del año, lo que significaba que padecía LLA del lactante, y dado que tanto el esquema de quimioterapia TINI como el blinatumomab están aprobados por la FDA, Kelsey pudo recibir esos medicamentos de todos modos.
Según la Dra. Gruber, este enfoque personalizado de atención al paciente, sustentado en la investigación, es lo que realmente diferencia a Stanford.
“Un enfoque principal de nuestro programa es trasladar los hallazgos del laboratorio a la práctica clínica, y hemos tenido éxito en ello”, dijo. “Reflexionamos detenidamente sobre las mutaciones que presenta cada paciente, cómo estas influyen en su respuesta a los distintos medicamentos y cuál es el tratamiento más adecuado para esa persona. Ofrecemos a nuestros pacientes tratamientos de vanguardia, respaldados por la evidencia científica”.
Kelsey permaneció hospitalizada durante dos meses mientras recibía el tratamiento. Tanto la Dra. Gruber como los padres de Kelsey señalaron que ella pareció sobrellevar el tratamiento sin mayores dificultades.
“Le fue extraordinariamente bien”, afirmó la Dra. Gruber. “Por más intensa que fuera la quimioterapia, ella siempre mantuvo un carácter muy dulce. Kelsey amaba a todos, y por supuesto todos la amaban a ella. Era una bebé muy feliz; tenía una personalidad muy alegre y encantadora, y le encantaba relacionarse con la gente y jugar”.
La Dra. Gruber también disfrutó trabajar con la familia de Kelsey.
“Sus padres estaban muy atentos a la aparición de cualquier efecto secundario y siempre nos comunicaban información importante sobre cómo se sentía o cómo evolucionaba su desarrollo”, señaló la Dra. Gruber. “Fue fácil cuidarla porque sabía que podía contar con ellos si notaban algo fuera de lo normal”.
Los medicamentos suprimieron el sistema inmunitario de Kelsey, por lo que el equipo médico y sus padres hicieron todo lo posible por prevenir infecciones y detectar de manera temprana cualquier síntoma que pudiera indicar una complicación.
“Se requiere una atención de soporte muy intensiva para que los bebés puedan superar el tratamiento”, dijo la Dra. Gruber.
Otra fuente de apoyo para la familia fue una organización sin fines de lucro llamada Jacob’s Heart, que ayuda a las familias que viven en los condados de Santa Cruz, Monterey, San Benito y Santa Clara a afrontar el proceso del cáncer infantil. Jacob’s Heart ofrece todo: desde alimentos y transporte hasta asistencia financiera, mentoría entre pares y más, según las necesidades únicas de cada familia.
Después de unos primeros meses intensos, Kelsey estaba en remisión y pudo regresar a casa. Sus padres estaban muy emocionados.
“Es algo que no pudimos procesar en ese momento”, dijo el papá de Kelsey. “No sé cómo describirlo; lloramos. Sentimos que la vida volvía a la normalidad y que podíamos seguir adelante. Damos gracias a Dios y agradecemos a los médicos de Kelsey, especialmente a la Dra. Gruber, quien siempre estuvo a nuestro lado”.
Kelsey continuó tomando medicación de quimioterapia oral, el tratamiento estándar para todos los pacientes con LLA, durante otro año y medio.
“Ella pasó por la quimioterapia como si no estuviera ocurriendo nada, sin dificultades”, dijo el papá de Kelsey. “Tiene muchas ganas de vivir; es realmente fuerte”.
Kelsey terminó oficialmente el tratamiento este abril y todavía está en remisión. Visita la clínica de oncología pediátrica en Stanford cada tres meses para control.
“Las recaídas suelen ocurrir dentro del primer año después del diagnóstico, por lo que el riesgo de recaída es muy bajo en este momento”, dijo la Dra. Gruber. “El futuro de Kelsey es muy prometedor”.
Kelsey también ha alcanzado todos los hitos de su desarrollo, lo cual a veces puede ser difícil para niños pequeños que atraviesan quimioterapia y largas hospitalizaciones.
Sus padres dicen que está llena de energía y le encanta correr y jugar. Todos se están enfocando en recuperarse mental y físicamente de este capítulo de sus vidas.
“Esperamos que ella no recuerde nada de esto y que no le afecte”, dijo la Dra. Gruber. “Sé que su familia la ayudará a seguir adelante. Son padres muy atentos, que la aman, la cuidan y hacen todo lo posible por ella. Es un verdadero placer cuidar de esta familia”.
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- Amy Brooks
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