Un medicamento existente resulta prometedor contra letales tumores cerebrales infantiles

Un tratamiento farmacológico existente puede tratar el tumor cerebral infantil más mortífero, según un estudio dirigido por Stanford publicado esta semana en Nature Medicine. Los hallazgos son los primeros en demostrar el efecto de un medicamento aprobado por la FDA para este cáncer llamado glioma pontino intrínseco difuso (DIPG, por sus siglas en inglés).

El medicamento llamado panobinostat, el cual combate el cáncer en la sangre, redujo el crecimiento de células tumorales en una caja de Petri y alargó el tiempo de supervivencia en ratones con el tumor. La Dra. Michelle Monje, doctorado, de Stanford, quien dirigió la investigación, advirtió que no se ha demostrado que el panobinostat funcione en niños con DIPG. Su equipo está planeando realizar un ensayo clínico cuidadosamente monitoreado que supervisará los efectos del medicamento en pacientes con DIPG.

De nuestro comunicado de prensa sobre el estudio nuevo:

El medicamento repara una porción de la maquinaria celular que en la actualidad se sabe que tiene defectos en las células tumorales del DIPG, reveló la investigación. «El panobinostat corrige algo clave que está mal con las células del DIPG», dijo Monje, quien también trata a pacientes con DIPG en su papel de neurooncóloga pediátrica en el Lucile Packard Children’s Hospital Stanford. Sin embargo, los datos nuevos también demostraron que algunas células del DIPG desarrollan resistencia al medicamento, lo que quiere decir que probablemente necesitarán combinarse con otros medicamentos para lograr los mejores resultados en seres humanos. «No creo que esto sea una cura, pero sí creo que ayudará», comentó.

Los nuevos hallazgos sobre el panobinostat son parte de una historia más larga sobre los esfuerzos de Monje para entender el DIPG. Como lo informamos recientemente en Scope, su equipo también ha descubierto que la actividad nerviosa —en su estudio, la activación del nervio para empezar a caminar— impulsa el crecimiento de gliomas de alto grado, inclusive DIPG. En ese trabajo, los científicos descubrieron una pieza del funcionamiento molecular del tumor, llamada neuroligina-3, que podría funcionar como un objetivo para nuevos medicamentos.

La neuroligina-3 es un tipo distinto de maquinaria celular afectado por el panobinostat. Al final, eso es bueno, ya que los doctores quieren poder atacar el tumor de varias formas, con más de un medicamento. (Como una analogía, piense en detener a un tren desbocado: sería más fácil si pudiera poner los frenos y cortar el suministro de combustible.)

Además de realizar ensayos clínicos y seguir el estudio de la maquinaria molecular básica del tumor, el equipo planea utilizar células del DIPG en el laboratorio para evaluar otros medicamentos combinados con el panobinostat. También están colaborando con muchos otros equipos de alrededor del mundo para intentar cambiar las cosas en el resultado de este tumor cerebral, que en la actualidad tiene una tasa de supervivencia de cinco años de solo alrededor del uno por ciento. El sitio web de ensayos clínicos del gobierno federal enumera todos los ensayos clínicos en marcha sobre este tumor, para las personas que estén interesadas.

«El objetivo es contar con un tratamiento multimodal para mejorar los resultados en niños con DIPG», comentó Monje.

Vía Scope
Foto de GreenFlames09